“脐带血干细胞治疗自闭症，临床试验取得新进展。”
刷到中国人民解放军总医院（301医院）最新科研突破时，成成爸的手指突然停在了屏幕上。
5年前，成成出生时，医院曾专门问过他们：要不要自费保存脐带血？
“孩子好好的，为什么要花这笔钱？难道还盼着以后用上吗？”他和家人没考虑多久，就拒绝了。
谁也没有想到，成成3岁时被确诊自闭症谱系障碍。此后，找机构、做康复、陪训练，几乎成了全家生活的重心。
“脐带血”三个字，让他想起了5年前那个被自己拒绝的选择。如果当年把脐带血存下来，孩子现在是不是就多了一条路？
01
脐带血和自闭症，
怎么扯上关系的？
提到脐带血，很多人首先想到的是“救命血”。
它富含造血干细胞，可以帮助人体重建造血和免疫系统，目前主要应用于、再生障碍性贫血等血液和免疫系统疾病。因此，在不少医院，孩子出生时，家长都会被询问是否要将脐带血保存下来。
可自闭症既不是白血病，也不是一种传统意义上的免疫系统疾病。为什么近些年，研究者却开始尝试用脐带血来治疗自闭症？
这是因为，越来越多的研究发现，部分自闭症儿童可能存在免疫调节异常，体内某些与炎症有关的指标也会出现变化。而脐带血中除了造血干细胞，还含有多种免疫细胞等单个核细胞。这些细胞被认为具有一定的免疫调节和抗炎作用。
于是，研究者产生了一个大胆的设想：既然部分自闭症儿童可能存在免疫失调，那么，输入具有免疫调节作用的脐带血单个核细胞，能不能改善这种异常，进而缓解孩子的自闭症症状？
02
中国人民解放军总医院的探索，
结果如何？
最近，中国人民解放军总医院（301医院）联合山东省脐血库在《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一项研究，研究人员对ASD者进行脐带血单核细胞输注治疗，并且采用了随机、双盲、安慰剂对照的金标准设计，这是目前国内该领域证据等级最高的临床研究之一。
本研究采用了多种量表进行了两次疗效评估。
结果显示，评估自闭症社交特质的社会反应量表（SRS-2）的总分以及其子维度“社会认知”的得分，在第二次评估时治疗组和对照组的差异在统计学上显著。
那研究具体是怎么做的呢？
•参与者：招募 36 名 3—8 岁的 ASD 儿童完成随机分组，最终 34 名进入最终疗效分析，治疗组和安慰剂组各 17 名。
•治疗方式：治疗组每周静脉输注 1 次异体脐带血单核细胞，每次 3 亿个细胞，共 4 次；对照组输注等量的生理盐水。
•随访时间：从治疗开始到最终评估共 13 周，一共评估两次，分别在第四周和第13周。
•原有干预：原来的康复训练和日常照护都保持不变。
在实验全程，家长、评估人员和多数研究人员不知道谁接受了细胞输注、谁接受了安慰剂。这样可以最大程度减少“安慰剂效应”（心理作用）对结果的影响，让结果更客观。
尽管这项研究的最终结果中出现b了希望的信号，但在其他的多个量表评估中，结果并不理想。
① 评估日常沟通、生活自理和社会适应能力的文兰适应性行为量表（Vineland-3）中的三大核心量表：在两次评估均无显著差异。
② 评估异常行为的异常行为检查表（ABC）：两次评估均无显著差异。
③ 评估自闭症整体严重程度的儿童孤独症评定量表（CARS）：两次评估均无显著差异。
④ 评估多动冲动症状的 SNAP-IV 量表“多动冲动”维度：两次评估均无显著差异。
⑤ 评估家长焦虑程度的焦虑自评量表（SAS）：两次评估均无显著差异。
⑥ Vineland-3 的“游戏与休闲”子维度和 SNAP-IV 的“注意缺陷”维度：仅在第一次评估（第四周）两组差异显著，第二次（第13周）差异却不显著了。
此外，虽然在SRS-2量表中取得了显著的结果，但“统计学显著” ≠ “效果显著”，它只能说明，按照这项研究采用的统计方法，治疗组和对照组的差异极有可能不是由随机波动造成的，治疗效果很可能是真实有效的。但它并不说明疗效一定很大。
简单总结，研究用了很多把“尺子”来衡量孩子的变化，最后只有少数指标量出了差别，而且最主要的阳性结果来自家长填写的量表，很有可能受到主观因素的影响。
03
放眼全球，
脐带血治疗自闭症有效果了吗？
其实，脐带血治疗自闭症的探索，已经走了近十年。
杜克大学 I 期试验（2017）
2017年，美国杜克大学团队发表了一项Ⅰ期开放标签试验，给25名2—6岁的ASD儿童单次输注自体脐带血。
研究主要考察安全性和可行性。随访中，部分社交沟通、表达词汇和临床评估指标较治疗前有所变化，且基线非言语智商较高的儿童变化更明显。
研究团队随后又对其中19名儿童进行了脑影像分析，发现部分行为指标的变化与某些脑区白质连接增加存在相关性。
但这两篇论文来自同一项研究，而且都没有对照组。
因此，无论是行为变化还是脑影像变化，都不能确定是脐带血造成的，也可能受到儿童自然发育、同期康复和评价者预期等因素影响。
杜克大学 II 期试验（2020）
在Ⅰ期研究基础上，杜克团队进一步开展了一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入180名2—7岁的ASD儿童，随机接受一次自体脐带血、异体脐带血或安慰剂输注。
这是当时该领域规模较大、设计较严格的一项随机对照试验，但结果却令人冷静：在全部受试儿童中，脐带血组与安慰剂组在主要终点——VABS-3社会化领域评分上没有显著差异，在自闭症症状和表达词汇等关键指标上也没有显示出明确优势。
研究只在没有智力障碍的儿童亚组中发现了一些探索性信号，例如沟通能力评分有所改善，部分眼动和脑电指标也出现差异。但这些结果主要来自亚组或探索性分析，还不足以证明脐带血对这类儿童确实有效。
脐带血比较研究（2025）
2025年发表的CORDUS研究共对56名ASD儿童实施了个性化补充剂和自体脐带血干预，但最终结果分析只纳入了28名3—7岁、体重低于30公斤的儿童。
研究者报告，在这28名儿童中，多数儿童在脐带血输注后的评分变化大于补充剂阶段，语言表达和社交互动等项目也出现了改善；而年龄较大、体重较高或基线炎症指标较高，与较少改善相关。
不过，这项研究没有设置对照组，而是同一批儿童先后接受两种干预，并且两种干预的观察时间并不相同，评价也较多依赖家长和治疗师报告，设计局限较大。
因此，这些结果可以看作进一步研究的线索，但还不足以证明自体脐带血有效。
间充质干细胞研究
除了脐带血本身，研究者还试过用来源于脐带组织的间充质基质细胞（MSC）治疗ASD。
杜克大学曾开展一项Ⅰ期开放标签试验，给12名ASD儿童输注异体脐带组织MSC。其中6名儿童在至少两项评估指标上达到研究设定的改善标准，但5名儿童在输注后出现了新的Ⅰ类抗HLA抗体，目前尚不清楚其长期意义。
由于这项研究样本很小，也没有安慰剂组，它主要能说明短期输注具有一定可行性，不能证明MSC能够治疗自闭症。
总结一句：全球脐带血/干细胞治疗自闭症的研究已经取得了一些“值得继续探索”的信号，但还没有任何一项研究能够给出“肯定有效”的结论。301医院的这项研究，也处在这个“有信号、未证实”的阶段。
04
看到一点积极信号，
能先给孩子试试吗？
看到这里，有些家长可能会想：既然301医院的研究已经出现了积极信号，而且这个治疗方式也没出大问题，那是不是可以试一试？
答案是：为时尚早。
这项研究虽然发现了少数值得继续验证的信号，但距离证明疗法有效、明确哪些孩子适合使用，以及进入常规临床，还有很长的路。
1.研究对象很少，且经过额外筛选
最终进入疗效分析的只有 34 名儿童，每组 17 人，而且全部来自同一家医院。样本越小，结果越容易受到偶然因素影响，也很难代表差异很大的 ASD 儿童群体。
更重要的是，这项研究招募孩子时，条件不只是“被诊断为ASD”，还要求至少有一种外周血细胞因子明显升高。也就是说，研究对象是经过额外筛选的一小部分 ASD 儿童。
所以即使这部分孩子出现了一点改善，也不能推断对其他ASD 孩子同样会有效。
2.主要阳性结果来自家长填写的量表
研究检查了多个量表、分量表和时间点，最终达到统计学显著标准的结果并不多。出现显著差异的 SRS-2 主要由家长或照护者填写。双盲设计能够减少期待偏差，但不能完全消除主观判断的影响。
3.使用异体细胞，短期没出大问题不等于长期安全
研究使用的是他人的脐带血单核细胞。异体脐带血细胞的免疫原性相对较低，但不代表完全不存在输注反应和免疫相关风险。
在这项研究的 13 周随访中，没有观察到严重的治疗相关不良事件，部分孩子出现了短暂低热或兴奋，很快缓解。这是一个积极信号，但 34 名儿童、13 周随访，数量太少、时间太短，无法发现罕见风险，也回答不了是否有长期影响。
最后，一点防坑指南——
❗ 论文不是广告，“显著”也不是“治愈”
看到任何有效研究，都先别急着下结论，科研和实际应用之间还有很远的路要走。
❗参加临床试验要谨慎
如果大家非常想参加相关的临床试验，一定要记住：正规的临床试验应有明确的研究机构、伦理审批、试验注册、入排标准、风险告知和随访安排。凡是高额收费、保证疗效、模糊细胞来源，或者要求家长们停掉原有干预的试验，都应格外警惕。
越是让人心动的新疗法，越需要慢一点看证据。
回到开头那个深夜刷到新闻的家长——如果你当年没有存脐带血，不必为此自责。因为即便存了，目前的研究也不足以证明它能改变什么。
作者 | 黄国哲
心理学硕士在读（ASD方向）
编辑 | 夏天
图片 | AI、网络
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