2023年3月,上海一名化名Mei的6岁女童被确诊携带CHD3基因R1025W突变,诊断为Snijders Blok-Campeau综合征,表现为全面发育延迟。其父母(化名Jason、Linda)通过自闭症家长群了解到上海交通大学医学院附属新华医院体系内神经科学家邱子龙(Zilong Qiu,松江研究院)从事碱基编辑治疗神经发育疾病研究,主动邮件联系。

2023年7月起,双方多次面谈并录音。邱子龙表示碱基编辑技术已到"临界点",可通过AAV9载体将编辑器注入脊髓液以修正神经元内突变。
Jason家庭先后支付约86万美元(含亲属筹款),资金流向包括邱既往学生所在基金会、美国公司中国关联方及四川PriMed(猴毒理研究)。其中13万美元直接汇入研究员Kan Yang个人账户。
2024年底,团队在小鼠中完成R1025W突变修复验证;灵长类实验中AAV9递送后脑切片荧光显示高比例神经元到达,但同行评审专家指出缺乏对照染色、信号存疑。
2025年2月17日PriMed毒理报告确认:4只猴(高低剂量)均出现中重度肝损伤,1只高剂量猴肾损伤,符合AAV相关血栓性微血管病特征。该报告未在医院伦理委员会2025年1月2日审批前被审阅。
2025年3月24日,Mei在新华医院接受单次脊髓液AAV9-碱基编辑器输注(万亿级病毒量)。术后第3天发热,随后无尿、血小板骤降,进展为血栓性微血管病。2025年3月31日前后(输注后第7天)离世。医院伦理委员会事后认定死亡与治疗"肯定相关"。
2025年9月,上海杨浦区卫健部门以"未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册"对医院罚款约3600美元,负责医生Yu被口头诫勉。研究者未受公开处分。
2026年初,邱子龙团队此前投稿的灵长类临床前研究在《Nature》(2026年卷651,785–795页)正式发表,文中删除该家庭遗传数据与致谢,未提及临床试验及死亡事件,亦未披露家庭资助。
2026年7月23日,《Science》联合Retraction Watch发布调查,披露上述时间线;7位遗传、病毒、生物伦理专家指其风险告知不足、动物信号被忽视、论文数据对照存疑,呼吁期刊复核原始图像与资金声明。